血管发育不良导致小肠出血，进而危及患者生命健康，该问题长期困扰着医学界。近日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，影响因子.5）以原创性论著形式在线发表了由上海交通大医院消化科戈之铮、陈慧敏团队牵头组织的、由研究者发起的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究成果，这也是国内消化领域原创性论著首次登上该刊物。其结果显示，沙利度胺治疗复发性小肠发育不良出血疗效显著，这一研究成果填补了该疾病领域治疗方面的空白。
“胃肠道血管发育不良（GIA）可累及整个消化道，多数患者临床表现为反复隐匿性消化道出血。其病灶隐匿、多发，且易于再生。”该研究通讯作者、医院首席专家戈之铮表示，这给临床诊治带来极大的困难和挑战。据了解，其中约50%的GIA患者需要反复住院诊治或以输血补液等方式维持生命，严重影响患者的正常工作、生活和出行，给患者及其家庭，甚至整个社会带来沉重的精神和经济负担。
血管发育不良所致复发性小肠出血占所有消化道出血的5%至10%，且老年患者居多。目前尚缺乏公认有效、安全的治疗方法和药物干预措施。近年来，一些非对照观察性研究和病例报道提示，生长抑素对胃肠道血管发育不良出血治疗可能有效，但缺乏随机对照研究（RCT）支持。而有创治疗方法包括血管造影栓塞、内镜下局部治疗或手术切除等，并不适合这一病症的治疗。为此，寻求一种安全、有效的特效药物是全世界亟需解决的重要临床问题。
该研究是全球首个探究沙利度胺治疗小肠血管发育不良所致消化道出血有效性的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。采用的是循证级别最高的随机对照试验设计，该研究设计聚焦当前临床治疗痛点，即充分注重停药后的相对长期持续有效作用。设计的各项疗效考核指标均采用了停药后1年的随访期内与治疗前一年的观察期间的对应比较。该研究纳入例年出血≥4次的小肠血管发育不良患者，按1：1：1随机分配至mg/d沙利度胺组、50mg/d沙利度胺组和安慰剂组，研究结果显示，用药4个月期间的完全止血率（0出血）三组分别为72.5%、57.1%和10%；治疗4个月后停药1年内的持续止血有效率达68.6%、51.0%和16.0%。其临床意义在于避免了需长期服药而导致不良反应增加及依从性下降的不利治疗局面，这一成果将有望改变目前临床治疗现状，并改写国际指南。
该研究论文通讯作者为医院消化科主任医师戈之铮，第一及共同通讯作者为医院消化科副主任医师陈慧敏，共同第一作者吴姗于年在医院消化科博士毕业，现医院消化内镜中心主治医师。该项研究由国内10医院共同参与完成，分别为上海交通大医院、陆军医院（医院）、海军医院（医院）、医院、医院、上海交通大学医医院、上海交通大医院、医院、医院、上海交通大医院。该研究得到多项国家自然科学基金及上海市高原高峰学科建设计划课题的资助，医院发展中心给予的大力支持。此外，上海交通大学医学院临床研究中心生物统计教研室王柏松老师全程参与该研究，并提供帮助。
栏目主编：顾泳
本文作者：黄杨子