近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(以下简称《药品目录》)，自年1月1日起实施。本次目录新增个药品品种，覆盖优先考虑的国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药等。其中，诺华肿瘤血液疾病领域创新药物——艾曲泊帕乙醇胺片被纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)治疗，助力患者减轻经济负担。
原发免疫性血小板减少症(ITP)又叫做特发性血小板减少性紫癜，主要由于身体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，[1]多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体[2]。由于ITP患者血小板的减少，极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、胃肠道大量出血等症状，严重的则会死亡。因此，ITP也是一种“致死性”疾病。
然而，在ITP治疗方面，临床及患者仍面临挑战。中国医师学会血液科医师分会副会长、ITP国际工作组指南制定专家组成员候明教授指出：“传统的糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方案，虽然在患者初始治疗时可以达到血小板升高的目标，但从长期来看，其引起的副作用可能超过临床获益。此外，绝大多数ITP患者会发展成为慢性，需要长期维持治疗，伴随而来的经济负担问题也日益凸显，不少患者曾因经济压力而中断治疗，致使病情反复。”
ITP的长期治疗除了给患者及其家庭带来巨大的经济负担的同时，日常疾病症状以及一系列干预也会导致患者生活质量的下降。侯明教授表示：“艾曲泊帕便利的口服方式，提高了用药依从性，开创了患者持续治疗的新时代。随着更多创新药纳入国家医保目录，将极大减轻患者治疗的经济负担，进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性，满足患者长期、规范化治疗的需求，让更多患者从中受益。”
“作为一名血小板减少症患者，我深知有些ITP患者需要通过长期治疗来维持生命，为此承担着巨大的经济负担。与此同时，难以控制的月经量、鼻出血以及出血点、紫癜、疲乏等症状，让患者无力应对日常生活和饱受精神压力，生活质量也在下降。”血小板之家创始人、中国血小板日发起人、白求恩志愿者服务中心负责人孟桐妃女士感同身受的说，“幸运的是，创新药物逐渐引入中国，为疾病治疗效果与舒适度都带来了提升。相信随着新版国家医保《药品目录》的实施，将有更多ITP患者用得起创新药，从而改善生活质量。”
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延展知识：
年艾曲泊帕在中国上市，为中国ITP患者生活质量的改善带来新选择。作为国内首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，艾曲泊帕用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和12岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者，使血小板计数升高并减少或防止出血，现作为中外ITP治疗指南推荐的治疗优选方案。